Dal mondo della ricerca scientifica emerge un bagliore di speranza, una di quelle notizie che possiedono la forza intrinseca di cambiare la prospettiva sulla lotta a malattie complesse e logoranti. Una nuova frontiera nel trattamento della sclerosi multipla progressiva, la forma più severa della patologia, è stata aperta da un team internazionale di ricercatori coordinato dall’Università Vita-Salute San Raffaele e dall’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. La scoperta, pubblicata sulla prestigiosa rivista Science Translational Medicine, identifica in una molecola già nota, il bavisant, un potenziale agente terapeutico capace di agire simultaneamente su due dei meccanismi più devastanti della malattia: la degenerazione delle fibre nervose e il fallimento dei processi di riparazione della mielina.
Il bavisant non è un composto nuovo. È stato originariamente studiato per il trattamento dei disturbi del sonno e della veglia, ma la sua seconda vita come potenziale farmaco contro la sclerosi multipla è iniziata grazie a un approccio tanto ingegnoso quanto efficiente: il drug repurposing, o riposizionamento farmacologico. Questa strategia, che consiste nel testare molecole già approvate per una patologia su malattie differenti, offre il vantaggio inestimabile di lavorare con composti il cui profilo di sicurezza sull’uomo è già noto, accorciando drasticamente i tempi e i costi dello sviluppo clinico.
Una “Galleria del Vento” per Farmaci
Il cuore pulsante di questa scoperta è una piattaforma di screening farmacologico senza precedenti, sviluppata nell’ambito del progetto BRAVEinMS. Si tratta di un network internazionale di ricerca avviato nel 2017 grazie a un finanziamento della International Progressive MS Alliance, di cui l’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) e la sua Fondazione (FISM) sono membri fondatori. Questa piattaforma può essere immaginata come una sorta di “galleria del vento” per le terapie: un sistema sofisticato che combina la potenza dell’intelligenza artificiale con modelli biologici avanzati per testare migliaia di molecole in modo rapido e predittivo.
Il processo di selezione è stato un imponente lavoro di scrematura, un percorso a imbuto guidato dalla scienza e dalla tecnologia:
- Screening Iniziale: Partendo da un archivio di oltre 1.500 farmaci, sono state utilizzate analisi computazionali e algoritmi di intelligenza artificiale per identificare le molecole con caratteristiche biologiche compatibili con la riparazione del sistema nervoso.
- Prima Selezione: Questa analisi “in silico” ha ristretto il campo a 273 composti promettenti.
- Test di Laboratorio: I candidati sono stati poi testati in laboratorio su modelli cellulari umani, derivati da cellule staminali di pazienti e differenziati in neuroni e oligodendrociti (le cellule che producono la mielina).
- Identificazione Finale: Dopo rigorosi test di tossicità ed efficacia, che hanno ridotto il numero prima a 32 e poi a 6, il bavisant è emerso come il candidato più potente e promettente.
Il Doppio Meccanismo d’Azione del Bavisant
La sclerosi multipla progressiva, che affligge oltre un milione di persone nel mondo, è caratterizzata da un continuo deterioramento neurologico. A differenza delle forme recidivanti-remittenti, qui il problema non è solo l’infiammazione, ma il progressivo danno ai neuroni e alla mielina, la guaina protettiva che, come l’isolante su un cavo elettrico, permette una trasmissione veloce e corretta degli impulsi nervosi. Finora, trovare un farmaco in grado di fermare questa degenerazione e promuovere la riparazione si era rivelata una sfida quasi insormontabile.
Il bavisant, agendo come antagonista selettivo del recettore istaminico H3, ha dimostrato nei modelli sperimentali di possedere una duplice, fondamentale capacità. Da un lato, protegge i neuroni dal danno degenerativo, preservando l’integrità strutturale del sistema nervoso. Dall’altro, stimola la rigenerazione della mielina, incentivando gli oligodendrociti a riparare le fibre nervose danneggiate. Questo doppio colpo al cuore della malattia è ciò che rende la scoperta così significativa, offrendo una strategia terapeutica completa che mira non solo a rallentare la progressione, ma a riparare attivamente il danno.
Il Futuro della Ricerca e le Prospettive per i Pazienti
Come sottolineato da Paola Panina, professoressa dell’Università Vita-Salute San Raffaele e co-autrice senior dello studio, questa piattaforma non serve solo a trovare nuovi farmaci, ma a inaugurare un modo di fare ricerca più rapido e predittivo, più vicino alle reali necessità dei pazienti. L’entusiasmo è condiviso da Gianvito Martino, Direttore Scientifico dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, che definisce il risultato una scommessa vinta sull’unione di intelligenza artificiale, modelli staminali e scienza collaborativa. La piattaforma, infatti, ha già identificato altri 30 potenziali candidati e rappresenta ora uno strumento validato a disposizione della comunità scientifica mondiale.
Il percorso del bavisant non è ancora concluso. Il consorzio BRAVEinMS sta ora approfondendo i meccanismi d’azione della molecola e lavorando per ottimizzarne la formulazione. L’obiettivo è arrivare nel breve periodo ad avviare gli studi clinici di fase 2 sull’uomo, il passo cruciale per trasformare questa promettente scoperta scientifica in una terapia concreta e accessibile per le migliaia di persone che convivono con la sclerosi multipla progressiva. La strada è tracciata, e la ricerca italiana, ancora una volta, si conferma un’eccellenza mondiale nel campo delle neuroscienze.