Editing Genetico di Nuova Generazione: eePassige Promette Terapie Più Efficaci per Malattie Genetiche

Un Passo Avanti nell’Editing Genetico

Un nuovo studio, pubblicato sulla rivista Nature Biomedical Engineering e condotto dal Broad Institute del Massachusetts Institute of Technology e Harvard, ha portato allo sviluppo di una tecnica di editing genetico di nuova generazione, chiamata ‘eePassige’, che promette di rivoluzionare la terapia genica.
Questa tecnica si distingue per la sua capacità di sostituire interi geni in modo molto più efficiente rispetto ai metodi tradizionali. Grazie a eePassige, è possibile inserire una copia sana del gene responsabile di una malattia, anziché dover sviluppare terapie specifiche per correggere ogni possibile mutazione.

Efficienza e Versatilità di eePassige

La tecnica eePassige è stata sperimentata con successo su cellule di topo e su cellule umane coltivate in laboratorio, dimostrando la sua efficacia. L’approccio è particolarmente promettente per malattie come la fibrosi cistica, causata da un solo gene che può essere affetto da migliaia di mutazioni diverse.
Inserire interi geni, che possono contenere migliaia di paia di basi, è un compito molto più complesso rispetto alla sostituzione di piccole sequenze di Dna. eePassige si distingue per la sua efficienza, superando di quattro volte la tecnica originale sviluppata dallo stesso gruppo di ricerca nel 2021 e di circa 16 volte un altro metodo chiamato ‘Paste’.
Questo risultato è stato ottenuto grazie alla modifica di enzimi responsabili dell’inserzione del gene nel Dna, rendendoli più efficienti nel loro compito.

Potenziale Clinico e Ricerca di Base

“È emozionante vedere l’elevata efficienza e versatilità di eePassige, che potrebbe consentire una nuova categoria di farmaci genomici”, afferma Daniel Gao, uno dei ricercatori coinvolti nello studio.
Gao sottolinea che si spera che eePassige diventi uno strumento prezioso per la ricerca di base, permettendo agli scienziati di studiare questioni biologiche fondamentali.

Un Futuro Promising per la Terapia Genica

L’arrivo di tecniche di editing genetico come eePassige rappresenta un passo significativo verso la creazione di terapie più efficaci per malattie genetiche. La capacità di sostituire interi geni apre nuove possibilità per il trattamento di patologie complesse, come la fibrosi cistica, che finora hanno presentato sfide significative per la terapia genica. Sarà interessante osservare come questa tecnologia si svilupperà e quali applicazioni troverà in futuro, sia in ambito clinico che di ricerca.